희귀질환 알렉산더병 첫 치료제 등장…미 FDA 승인

미국에서 희귀 유전질환인 알렉산더병의 첫 치료제가 승인됐다. 수년간 치료 옵션이 전무했던 환자와 가족에게 새로운 선택지가 열렸다.

4일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)은 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)의 알렉산더병 치료제 '잔바스트로'(성분명 질가네르센)를 승인했다고 밝혔다. 알렉산더병 치료제로는 처음이다.

FDA 약물평가연구센터 신경학과장 에밀리 프레일리히 박사는 "이번 승인은 이 질환의 근본 원인을 겨냥한 첫 치료법을 제공하는 이정표"라고 평가했다.

알렉산더병은 GFAP 유전자 변이로 뇌 지지세포인 성상세포에 독성 단백질이 쌓여 운동·인지 기능이 점차 손상되는 초희귀 질환이다. 질가네르센은 변이 GFAP 유전자가 만드는 메신저리보핵산(mRNA)에 결합해 단백질 축적을 막는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)다.

아이오니스는 2021년 FDA와 협력해 질가네르센의 1~3상 임상시험을 진행했고, 지난해 가을 운동능력 개선이라는 1차 평가지표를 충족했다고 피어스파마가 전했다.

아이오니스의 브렛 모니아 최고경영자(CEO)는 이번 승인이 "신경학 파이프라인에서 이뤄낸 첫 단독 출시"라며 의미를 부여했다.

윌리엄 블레어의 마일스 민터 애널리스트는 "획기적인 성과"라며 "이 파괴적인 질환을 겪는 환자와 가족에게 아무것도 없던 자리에 선택지가 생긴 것"이라고 말했다.

아이오니스는 이번 승인을 계기로 희귀 소아질환 영역을 확대할 계획이다. 엔젤만증후군 3상 임상이 진행 중이며 펠리제우스-메르츠바허병, MECP2 중복증후군, 드라베증후군 치료제도 개발하고 있다.

민터 애널리스트는 아이오니스가 로열티 수익과 협업 매출을 바탕으로 "연구개발 강자라는 평판을 넘어 더 큰 바이오 기업으로 성장할 잠재력이 있다"고 분석했다.