美 FDA, 알렉산더병 첫 치료제 승인…"이정표"

미국 식품의약국(FDA)이 희귀 신경질환인 알렉산더병의 첫 치료제를 승인했다.

4일(현지시간) 피어스바이오텍이 보도한 데 따르면 FDA는 이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)의 항센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 계열 신약 '잔바스트로'(성분명 질가네르센)를 알렉산더병 치료제로 허가했다. 알렉산더병 치료제가 시판 승인을 받은 것은 이번이 처음이다.

알렉산더병은 GFAP 유전자 변이로 뇌의 별아교세포에서 단백질이 과다 생성되고, 이것이 뭉쳐 독성 물질인 로젠탈 섬유를 형성하는 희귀 질환이다. 질가네르센은 변이 GFAP 유전자가 만드는 mRNA에 결합해 단백질 축적을 막는 방식으로 작용한다.

FDA 의약품평가연구센터 신경과장 에밀리 프레일리히 박사는 "이번 승인은 이 질환의 근본 원인을 다루는 첫 치료법을 제공하는 이정표"라고 밝혔다.

이오니스는 2021년 FDA와 긴밀히 협력해 질가네르센의 1~3상 임상시험을 진행했고, 지난해 가을 이동성 개선이라는 1차 평가변수를 충족했다. 이 회사는 이번 승인을 두고 "업계 선도 신경학 파이프라인에서 나온 첫 단독 출시"라고 평가했다.

윌리엄 블레어의 바이오 업계 분석가 마일스 민터 박사는 "초희귀 적응증이지만 이 파괴적 질환을 겪는 환자와 가족에게는 아무것도 없던 자리에 생긴 선택지"라며 "획기적 성과"라고 평가했다.

이오니스는 이번 승인을 발판으로 희귀 소아 질환 파이프라인을 확대할 계획이다. 현재 안젤만증후군 3상 임상이 진행 중이며, 펠리제우스-메르츠바허병과 MECP2 중복증후군, 드라베증후군 치료제도 개발하고 있다.

홀리 코르다시에비츠 이오니스 최고개발책임자는 "이번 승인이 뒤따르는 다른 프로그램들에 희망을 주고, 이를 신속히 환자에게 전달할 인프라를 구축하게 해준다"고 말했다.

한편 잔바스트로 승인을 앞둔 지난 1일에는 이 약물의 임상시험에 참여한 환자 엘리스가 15번째 생일을 맞았다. 엘리스의 어머니 제니 피어슨은 2014년 딸이 알렉산더병 진단을 받았을 당시 "3년밖에 살지 못할 것"이라는 말을 들었다고 피어스바이오텍에 전했다.

피어슨은 "딸이 여전히 우리 곁에 있고 잘 지내고 있다는 사실 자체가 이 세상에서 받을 수 있는 가장 큰 축복"이라고 말했다.