단 한 번 주사로 희귀 간질환 유전자 60% 교정↑
아데닌 염기 편집기(ABE)로 희귀 간질환 '젤웨거 증후군'의 원인 유전자를 최대 60% 교정했다. 단회 투여로 ZSD 환자 30%가 가진 PEX1 돌연변이를 표적해 퍼옥시좀 기능을 회복시켰다. 치료 후 간 병리가 정상화됐고, 환자 유래 세포에선 80% 이상의 교정률을 보였다.
2026-04-17
아데닌 염기 편집기(ABE)로 희귀 간질환 '젤웨거 증후군'의 원인 유전자를 최대 60% 교정했다. 단회 투여로 ZSD 환자 30%가 가진 PEX1 돌연변이를 표적해 퍼옥시좀 기능을 회복시켰다. 치료 후 간 병리가 정상화됐고, 환자 유래 세포에선 80% 이상의 교정률을 보였다.
2026-04-17
제왕절개 분만이 3세 유아의 자폐·ADHD 위험을 높인다는 571명 대상 연구 결과가 나왔다. DNA 메틸화가 원인이지만 생후 1년 내 특정 장내미생물 2종이 정착하면 위험이 완화되는 것으로 분석됐다. 고위험 영아 대상 프로바이오틱스 조기 개입 가능성을 시사한다.
2026-04-17
중국 연구진이 혈소판의 형태 변화로 암을 진단하는 새로운 액체생검 기술 'PAID'를 개발해 전립선암 진단 정확도를 94.2%까지 끌어올렸다. 이 기술은 혈소판 내 알파과립의 '고리형' 분포를 현미경으로 관찰하는 방식으로, 난소암 진단 정확도 역시 기존 73.8%에서 88.3%로 향상시켰다. 총 1556명을 대상으로 한 연구에서 확인된 이 기술은 특히 난소암 재발 모니터링에서 기존 CA125(60.0%) 대비 90.3%의 높은 민감도를 보였다.
2026-04-17
농촌진흥청이 옥수수 글루타레독신 유전자의 가뭄 저항성 기능을 확인, 해당 유전자 발현 시 생존율이 평균 70%까지 증가했다. 이 유전자는 기공 조절과 항산화 반응을 통합적으로 조절해 활성산소로 인한 세포 손상을 줄이는 것으로 분석됐다. 이번 연구는 JCR 상위 5% 이내 국제학술지에 게재됐으며, 가뭄 저항성 품종 개발을 위한 분자표지 개발에 활용될 계획이다.
2026-04-17
오로빈도 파마가 728억원 규모의 요소회로장애 치료제 '글리세롤 페닐부티레이트'에 대한 FDA 최종 승인을 받고 즉시 출시에 나선다. 이 약물은 호라이즌 '라빅티'의 제네릭으로, 생물학적 동등성이 입증됐다. 이번 승인으로 회사는 총 579건의 FDA 약식신약허가신청(ANDA) 승인을 확보했다.
2026-04-17
영진약품이 마이크로니들 전문기업 그로젠바이오와 폴리뉴클레오타이드(PN) 성분의 마이크로니들 제형 공동 연구개발 계약을 체결했다. 이는 기존 주사 시술의 통증과 불편함을 개선하는 신제형 개발을 목표로 하며, 마이크로니들 기술로 유효 성분 전달 효율을 높인다. 영진약품은 비임상 및 임상시험을 진행해 제품 상용화를 추진할 계획이다.
2026-04-17
정부가 국가바이오혁신위원회를 출범시키고 희귀질환 의약품의 건강보험 등재 기간을 최대 240일에서 100일 이내로 단축하는 등 24개 과제를 담은 규제합리화 로드맵을 발표했다. 이번 로드맵은 신속 시장진입 지원을 위해 즉시진입 대상 의료기기 품목을 기존 140개에서 199개로 확대하는 내용을 포함한다. 위원회는 향후 '한국형 바이오 클러스터' 조성을 추진하고 상반기 중 '대한민국 바이오 혁신전략'을 발표할 예정이다.
2026-04-17
갑상선 자가면역질환이 B세포의 체세포 돌연변이 축적으로 발생한다는 사실이 확인됐다. 환자 B세포에서 PD-L1 등 면역관문 유전자에 최대 6개 돌연변이가 발견됐으며, 이는 전세계 인구 10%가 앓는 질환이다. 향후 정밀 진단 및 치료 전략 개발이 기대된다.
2026-04-17
미국 스크립스 연구소 등이 ATR과 DNA 중합효소 Polθ(폴세타) 2개 경로를 동시에 억제해 암세포만 선택적으로 사멸시키는 '합성 치사' 전략을 확인했다. 해당 전략은 암세포가 생존을 위해 의존하는 2가지 DNA 복구 경로인 BIR과 fork-MMEJ를 동시에 차단하는 기전으로, 정상세포에는 거의 독성을 보이지 않았다. ATR 억제제와 Polθ 억제제를 병용하는 이 전략은 향후 높은 복제 스트레스를 보이는 난치성 암에 대한 새로운 치료법으로 개발될 예정이다.
2026-04-17
미국 67만명의 과민성대장증후군 환자 대상 연구에서 특정 치료제가 전체 사망 위험을 최대 2.39배 높이는 것으로 나타났다. 특히 설사형 환자에서 지사제인 로페라미드 사용 시 사망 위험이 2.39배, 항우울제 사용 시에는 1.35배 증가했으며, 이는 15년간의 추적 관찰 결과다. 반면 FDA 승인 전문의약품에서는 사망 위험 증가가 관찰되지 않았으며, 항우울제 사용자는 고혈압, 부정맥 등 심혈관 질환 발생 위험도 함께 높아졌다.
2026-04-17
