News단 한 번 주사로 희귀 간질환 유전자 60% 교정↑BIOBOOK TEAM입력 2026-04-16아데닌 염기 편집기(ABE)로 희귀 간질환 '젤웨거 증후군'의 원인 유전자를 최대 60% 교정했다. 단회 투여로 ZSD 환자 30%가 가진 PEX1 돌연변이를 표적해 퍼옥시좀 기능을 회복시켰다. 치료 후 간 병리가 정상화됐고, 환자 유래 세포에선 80% 이상의 교정률을 보였다.BIOBOOK TEAMbiobookmedia@biobook.co.kr관련 기사한미약품, 제넨텍에 HM17321 기술이전…총 23억달러GC녹십자 헌터라제, 인도·대만 품목허가…IV 14개국 진출중국 연구진, 이보네시맙 병용 삼중음성유방암 반응률 80%식약처 소관 법률 개정안 4건 국회 통과…K-뷰티 경쟁력 강화한국바이오협회-KAIST, 바이오 파운데이션 모델 K-Fold 교육식약처, 2027년 건강기능식품 원료 재평가 대상 10종 선정
