단 한 번 주사로 희귀 간질환 유전자 60% 교정↑
아데닌 염기 편집기(ABE)로 희귀 간질환 '젤웨거 증후군'의 원인 유전자를 최대 60% 교정했다. 단회 투여로 ZSD 환자 30%가 가진 PEX1 돌연변이를 표적해 퍼옥시좀 기능을 회복시켰다. 치료 후 간 병리가 정상화됐고, 환자 유래 세포에선 80% 이상의 교정률을 보였다.
2026-04-16
아데닌 염기 편집기(ABE)로 희귀 간질환 '젤웨거 증후군'의 원인 유전자를 최대 60% 교정했다. 단회 투여로 ZSD 환자 30%가 가진 PEX1 돌연변이를 표적해 퍼옥시좀 기능을 회복시켰다. 치료 후 간 병리가 정상화됐고, 환자 유래 세포에선 80% 이상의 교정률을 보였다.
2026-04-16
GLP-1 비만약 개발 주역들이 1개 표적(GLP-1)을 제외한 GIP·글루카곤 2중 작용제를 개발, 동물실험에서 동등한 체중 감량 효과를 확인했다. 이 후보물질은 기존 약물의 대표적 부작용인 구역·구토 없이 높은 내약성을 보인 것으로 나타났다. 국제학술지 '분자 대사(Molecular Metabolism)'에 게재된 이 연구는 차세대 비만 치료제 패러다임을 바꿀 전망이다.
2026-04-16
미국 식품의약국(FDA)이 안전성 문제로 합성이 금지됐던 펩타이드 12종에 대한 규제 완화를 추진한다. FDA는 오는 7월 말 자문위원회를 열어 BPC-157 등 7개 펩타이드에 대한 논의를 시작하며, 2027년 2월까지 나머지 5종을 검토할 예정이다. 이번 조치는 2023년 9월 해당 펩타이드들의 합성을 금지했던 결정을 뒤집는 것으로, 재분류 시 약국 합성이 재개된다.
2026-04-16
영국 케임브리지대 연구팀이 3100명의 식도 선암 환자 데이터를 분석한 결과, 모든 식도암이 '바렛식도'에서 시작된다는 사실을 확인했다. 바렛식도 진단 여부와 관계없이 암의 DNA, 유전체 패턴이 동일했으며, 환자의 35%만이 바렛식도 진단을 받은 상태였다. 연구팀은 TFF3, REG4 같은 단백질 바이오마커를 통해 조기 발견이 가능할 것으로 전망했다.
2026-04-16
제왕절개 분만이 3세 유아의 자폐·ADHD 위험을 높인다는 571명 대상 연구 결과가 나왔다. DNA 메틸화가 원인이지만 생후 1년 내 특정 장내미생물 2종이 정착하면 위험이 완화되는 것으로 분석됐다. 고위험 영아 대상 프로바이오틱스 조기 개입 가능성을 시사한다.
2026-04-16
알리고스 테라퓨틱스가 중국 아모이탑에 B형간염(HBV) 치료제 '페비포스코르비르'의 중화권 권리를 총 6450억원(4억4500만달러) 규모로 기술이전했다. 계약금 362억원(2500만달러)을 즉시 수령하며, 임상 2상 단계인 이 신약은 캡시드 조립 조절제(CAM-E)로 작용한다. 이번 계약으로 알리고스의 현금 운용 가능 기간은 2026년 3분기에서 4분기로 연장될 예정이다.
2026-04-16
중국 연구진이 혈소판의 형태 변화로 암을 진단하는 새로운 액체생검 기술 'PAID'를 개발해 전립선암 진단 정확도를 94.2%까지 끌어올렸다. 이 기술은 혈소판 내 알파과립의 '고리형' 분포를 현미경으로 관찰하는 방식으로, 난소암 진단 정확도 역시 기존 73.8%에서 88.3%로 향상시켰다. 총 1556명을 대상으로 한 연구에서 확인된 이 기술은 특히 난소암 재발 모니터링에서 기존 CA125(60.0%) 대비 90.3%의 높은 민감도를 보였다.
2026-04-16
농촌진흥청이 옥수수 글루타레독신 유전자의 가뭄 저항성 기능을 확인, 해당 유전자 발현 시 생존율이 평균 70%까지 증가했다. 이 유전자는 기공 조절과 항산화 반응을 통합적으로 조절해 활성산소로 인한 세포 손상을 줄이는 것으로 분석됐다. 이번 연구는 JCR 상위 5% 이내 국제학술지에 게재됐으며, 가뭄 저항성 품종 개발을 위한 분자표지 개발에 활용될 계획이다.
2026-04-16
오로빈도 파마가 728억원 규모의 요소회로장애 치료제 '글리세롤 페닐부티레이트'에 대한 FDA 최종 승인을 받고 즉시 출시에 나선다. 이 약물은 호라이즌 '라빅티'의 제네릭으로, 생물학적 동등성이 입증됐다. 이번 승인으로 회사는 총 579건의 FDA 약식신약허가신청(ANDA) 승인을 확보했다.
2026-04-16
오는 5월부터 12세 남성 청소년도 사람유두종바이러스(HPV) 백신을 무료로 접종받을 수 있으며, 이 백신은 남성 생식기 사마귀를 89% 예방한다. 지원 대상은 2014년생부터 시작해 HPV 4가 백신을 6개월 간격으로 2회 접종받게 된다. 정부는 향후 지원 연령을 17세까지 확대해 항문암 등 관련 질환 예방을 강화할 계획이다.
2026-04-15
