제론, 골수섬유증 3상 중단…"성공 가능성 낮다" 판단

미국 제약사 제론이 골수섬유증 치료제 '라이텔로'의 3상 임상시험을 중단했다. 독립 데이터모니터링위원회가 성공 가능성이 낮다고 판단한 데 따른 것이다.

28일(현지시간) 피어스파마에 따르면 제론은 JAK 억제제 치료에 실패한 골수섬유증 환자를 대상으로 한 3상 '임팩트MF' 시험을 종료했다. 이 소식이 전해지며 제론 주가는 이날 약 16% 급락해 2020년 3월 이후 처음으로 종가 기준 1달러 아래로 떨어졌다.

이번 시험은 중등도-2 또는 고위험 골수섬유증 환자 327명을 대상으로 라이텔로(성분명 이메텔스타트)와 최적가용요법을 비교했다. 대상 환자들은 인사이트와 노바티스의 '자카파이' 등 JAK 억제제에 반응하지 않은 경우였다.

중간 분석에서 데이터모니터링위원회는 라이텔로가 1차 평가변수인 전체 생존기간에서 유의미한 개선을 보이기 어렵다고 판단했고, 제론은 위원회 권고에 따라 시험을 중단했다.

조지프 에이드 제론 연구개발(R&D) 총괄은 "혈액암은 환자 집단마다 생물학적 특성과 치료 과제가 뚜렷이 다르다"며 "데이터를 철저히 평가하고 향후 연구에 도움이 될 통찰을 공유하겠다"고 밝혔다.

라이텔로는 2024년 저위험~중등도-1 골수이형성증후군(MDS)과 수혈 의존성 빈혈 환자 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 이 적응증에서는 4주마다 7.1㎎/㎏을 정맥주사한다.

임팩트MF 시험에서는 더 높은 용량인 9.4㎎/㎏을 3주마다 투여했다. 제론은 FDA가 독성을 줄이고 비장 반응을 개선하기 위해 저용량 또는 잦은 투여군을 추가하라고 권고했지만, 2상 데이터를 근거로 이를 거부했다고 밝혔다.

제론은 이번 3상에서 이메텔스타트의 기존 안전성 프로필을 바꿀 새로운 안전성 신호는 없었다고 설명했다. 하루트 세메르지안 제론 최고경영자(CEO)는 "미국 내 라이텔로 수요를 키우고 해외 적격 환자 접근성을 넓히는 데 주력하겠다"고 말했다.

한편 노바티스는 골수섬유증 치료제 후보 '펠라브레십'의 FDA 승인 신청을 준비 중이다. 펠라브레십은 노바티스가 29억달러에 인수한 모르포시스의 핵심 자산이다.

노바티스는 급성 골수성 백혈병으로의 악성 전환 비율 불균형 문제로 2024년 승인 신청이 지연됐다. 이후 3상 '매니페스트-2' 시험의 장기 추적 데이터를 확보했고, 최근 유럽연합(EU)에는 승인을 신청했다.

바스 나라심한 노바티스 CEO는 투자자들과의 통화에서 연내 FDA와 펠라브레십의 가속 승인 가능성을 논의할 예정이라고 밝혔다.