건일 슬리나이토, ADHD 수면장애 적응증 확대…국내 유일
건일제약의 소아 청소년 불면증 치료제 슬리나이토가 자폐스펙트럼장애에 이어 ADHD 동반 수면장애까지 적응증을 확대했다. ADHD 소아청소년의 70%가 수면장애를 겪으며, 슬리나이토는 3mm 미니정과 서방형 기술로 8~10시간 약효를 유지한다. 건일제약은 전문의 대상 학술 심포지엄 등을 열어 치료 접근성을 높일 계획이다.
25일 전
건일제약의 소아 청소년 불면증 치료제 슬리나이토가 자폐스펙트럼장애에 이어 ADHD 동반 수면장애까지 적응증을 확대했다. ADHD 소아청소년의 70%가 수면장애를 겪으며, 슬리나이토는 3mm 미니정과 서방형 기술로 8~10시간 약효를 유지한다. 건일제약은 전문의 대상 학술 심포지엄 등을 열어 치료 접근성을 높일 계획이다.
25일 전
중국 연구팀이 I류 HDAC 단백질 3종 중 HDAC1과 HDAC3 2종의 접힘이 TRiC 샤페론에 의존한다고 밝혔다. HDAC3의 접힘에는 Hsp70과 PDCD5 2종의 공동 샤페론이, HDAC1 접힘에는 PFD가 관여하며 TRiC와의 상호작용이 차별화됐다. 이 발견은 샤페론을 표적으로 한 소분자 항암제 개발로 이어질 전망이다.
25일 전
FDA 자문위원회가 듀시엔근이영양증(DMD) 심근병증 치료제로 신청된 카프리코의 세포치료제 '데라미오셀'의 효능을 9대3으로 인정하지 않았다. 통계 분석 계획(SAP) 변경을 놓고 회사와 FDA 간 이견이 지속된 가운데, 회사가 선호한 분석에서도 좌심실 박출률(LVEF) 개선 효과는 통계적 유의성에 도달하지 못했다(p=0.09). FDA는 자문위 권고에 구속되지 않지만, 오는 8월 22일까지 데라미오셀 허가 여부를 최종 결정할 예정이다.
25일 전
메이플라이트의 조현병 신약이 2상에서 PANSS 4.5점 개선을 보였지만 시장 가치가 67% 급락했다. CEO 크로거는 효과 크기가 코벤피와 유사하며 퇴원 준비도 오즈비 2.8을 들어 경쟁력을 강조했다. 약물은 100% 환자가 목표 용량에 도달하고 인지 개선 신호도 확인됐으며, 알츠하이머병 정신증 임상으로 확장된다.
25일 전
Capricor Therapeutics의 Duchenne 근이영양증 심근병증 세포치료제 deramiocel이 FDA 자문위원회에서 9대3으로 효능 입증 실패 판정을 받았다. 회사는 임상 3상에서 심장 박출 능력 보존 등 목표 달성을 주장했지만, FDA는 통계 분석 변경으로 데이터 신뢰성이 낮다고 반박했다. FDA는 8월 22일까지 deramiocel의 승인 여부를 결정할 예정이며, 패널 권고를 따라 거절 가능성이 높아졌다.
25일 전
Torrey Pines가 수십억 원 엔젤 투자로 TPM004 임상에 속도를 낸다. 이번 투자에는 복수 투자사가 참여했으며, TPM004는 아밀린/칼시토닌 이중작용제로 대사질환을 겨냥한다. 회사는 IND 제출과 1상 임상을 진행하며, PepTetris™ 플랫폼으로 월 1회 이상 지속형 치료제 개발을 확대한다.
25일 전
칼데라와 비디아가 각각 시넥슨, 프로세사와 합병하며 총 4억7800만달러의 자금을 동시 조달했다. 칼데라는 중국 도입 후보물질 CLD-423의 1상 데이터를 연내 발표하고, 비디아는 BTK 억제제 VT-7208의 2상을 준비 중이다. 확보된 자금은 각각 2029년까지 운영을 지원하며, 프로세사는 기존 항암제의 가치를 높일 방안을 모색 중이다.
25일 전
버텍스가 AbCellera에 420억원을 선급 지급하고 자가면역질환용 T세포 결합체 공동개발에 나선다. AbCellera가 초기 연구를 주도하고, 버텍스가 연구개발비 전액을 부담하며 상업화 권리를 갖는다. 낭포성 섬유증 치료제로 연 15조원 매출을 올리는 버텍스는 이번 협력으로 자가면역 분야 확장을 노린다.
25일 전
FDA 브리핑 문서에서 레플리뮨의 흑색종 치료제 RP1에 대한 효과 불확실성이 지적되자 주가가 40% 급락했다. 검토진은 대조군이 없어 종양 반응 이점을 확인할 수 없고 생존 데이터도 해석하기 어렵다고 평가했다. RP1은 30일 자문위원회 평가를 앞두고 있으며, 리링크 파트너스는 부정적 투표가 유력하다고 내다봤고, 이 약물은 이미 두 차례 승인이 거절된 바 있다.
25일 전
바이오젠의 알츠하이머병 치료제 '레켐비'가 2분기 글로벌 매출 1억8400만달러(약 2760억원)를 기록하며 전년 동기 대비 15% 성장했다. 이번 매출 성장은 최근 FDA가 피하주사 제형의 가정 내 투여를 허용한 직후 발표된 것으로, 신규 출시가 견고한 기반 위에서 이뤄질 것이라는 기대를 높였다. 바이오젠은 올해 전체 매출이 중간 한 자릿수 증가할 것으로 전망했으나, 주당순이익(EPS) 가이던스는 12~13달러로 이전보다 하향 조정했다.
25일 전
