FDA 자문위, 카프리코 DMD 심근병증 세포치료제 효능 9대3 부결

FDA 자문위원회가 듀시엔근이영양증(DMD) 심근병증 치료제로 신청된 카프리코의 세포치료제 '데라미오셀'의 효능을 9대3으로 인정하지 않았다. 통계 분석 계획(SAP) 변경을 놓고 회사와 FDA 간 이견이 지속된 가운데, 회사가 선호한 분석에서도 좌심실 박출률(LVEF) 개선 효과는 통계적 유의성에 도달하지 못했다(p=0.09). FDA는 자문위 권고에 구속되지 않지만, 오는 8월 22일까지 데라미오셀 허가 여부를 최종 결정할 예정이다.