Capricor DMD 치료제, FDA 패널서 9-3 부결

Capricor Therapeutics의 Duchenne 근이영양증 심근병증 세포치료제 deramiocel이 FDA 자문위원회에서 9대3으로 효능 입증 실패 판정을 받았다. 회사는 임상 3상에서 심장 박출 능력 보존 등 목표 달성을 주장했지만, FDA는 통계 분석 변경으로 데이터 신뢰성이 낮다고 반박했다. FDA는 8월 22일까지 deramiocel의 승인 여부를 결정할 예정이며, 패널 권고를 따라 거절 가능성이 높아졌다.