뇌 림프계로 AAV 전달 성공…혈뇌장벽 우회 신기술
뇌 림프계를 통해 혈뇌장벽을 우회하는 AAV 유전자 치료제 신기술이 개발됐다. 특수 AAV5 벡터가 뇌척수액으로 신경교세포를 정밀 타격하고 간 독성을 최소화했다. 이는 5000만명 이상 신경계 질환자의 AAV 임상 용량을 줄이는 해결책이 될 전망이다.
2026-07-13
뇌 림프계를 통해 혈뇌장벽을 우회하는 AAV 유전자 치료제 신기술이 개발됐다. 특수 AAV5 벡터가 뇌척수액으로 신경교세포를 정밀 타격하고 간 독성을 최소화했다. 이는 5000만명 이상 신경계 질환자의 AAV 임상 용량을 줄이는 해결책이 될 전망이다.
2026-07-13
비만 환자의 면역항암제 고효율은 장내 미생물 때문인 것으로 밝혀졌다. 캐나다 연구팀은 12종 동물 모델에서 특정 식단이 유익균을 늘려 항암 효과를 높이는 것을 확인했다. 향후 식단 조절만으로 치료 효과 증진이 가능할 전망이다.
2026-07-13
질병관리청이 팬데믹 시 백신을 100일, 치료제는 200일 내 개발하는 위기관리 고도화 방안을 발표했다. 핵심은 mRNA 플랫폼과 AI 신약 개발, 4단계 의료대응 계층화 구조 마련이다. 2026년까지 백신 후보물질 4종을 비축하고 2030년까지 임상연구분석센터를 설치한다.
2026-07-13
중국 푸단대 연구진이 고도근시성 백내장의 새로운 치료 타겟으로 MANF-SERCA2 신호축을 발견해 국제학술지 '어드밴스드 사이언스'(IF 14.1)에 발표했다. 미세염증으로 MANF가 결핍되면 SERCA2가 축적돼 미토콘드리아 기능 붕괴와 세포 사멸을 유발하는 것으로 확인됐다. 동물실험에서 AAV2 매개 MANF 유전자 치료는 미토콘드리아 기능을 회복시키고 백내장 발생을 차단해 치료 가능성을 입증했다.
2026-07-13
미국 UC샌디에이고 연구진이 CRISPR 기술로 유전자 1만1692개를 끄고 250만개 이상의 단일 세포를 분석해 인간 줄기세포의 유전자 기능 지도를 완성했다. 이 지도는 유전자 기능에 따라 관련 유전자와 세포 구성요소를 그룹화하여 이전에는 알려지지 않았던 대사 및 자가 재생 관련 유전자를 분리했다. 해당 지도는 향후 복잡한 질병의 가상 세포 모델 구축과 환자 맞춤형 치료법 설계에 활용될 예정이다.
2026-07-13
식품의약품안전처가 바이오시밀러 품목 허가 시 3상 임상시험 자료 제출을 면제할 수 있도록 '생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정'을 14일 개정·시행한다. 이번 개정으로 품질 및 비임상·약동학적 비교동등성이 입증되면 3상 임상자료를 제출하지 않을 수 있고, 반복투여독성시험 자료도 면제받을 수 있다. 이번 규제 합리화는 바이오시밀러 개발 기간과 비용을 줄여, 국내 기업의 글로벌 시장 진출을 지원할 예정이다.
2026-07-13
예일대 연구팀이 박테리아 독소를 활용해 기존 CRISPR 기술의 한계를 넘는 미토콘드리아 유전자 편집 도구를 개발했다. 이 기술은 가이드 RNA 없이 이중나선 DNA를 표적하는 박테리아 독소 기전을 응용한 것으로, 연구팀은 앞서 5개의 스파이크를 가진 '우산 독소'를 발견하기도 했다. 해당 기술은 미토콘드리아 유전 질환 치료제 개발로 이어질 수 있으며, 전체 박테리아의 15%를 차지하는 나노박테리아 연구에도 활용될 예정이다.
2026-07-13
에스티팜의 HIV-1 치료제 'STP0404'가 미국 임상 2a상에서 10일 투여로 바이러스를 최대 97%(1.61 log10) 감소시키는 효과를 확인했다. 이번 임상에서 약물 투여와 관련한 심각한 이상반응(SAE)이나 치료 중단 사례는 발생하지 않아 양호한 내약성을 보였다. 회사는 상세 데이터를 향후 국제학술대회에서 발표할 계획이다.
2026-07-13
분당서울대학교병원이 지난해 국내 1급 감염병 의사환자 67건 중 18%에 해당하는 12건을 진료하며 국내 최다 대응 경험을 확보했다. 해당 병원은 에볼라바이러스병, 메르스 등 의심 사례에 대응했으며 2022년 수도권 감염병전문병원으로 지정됐다. 질병관리청은 현장 점검을 통해 2033년 완공을 목표로 분당서울대병원을 감염병 의료대응 최상위 기관으로 육성할 계획이다.
2026-07-13
펜실베이니아대 연구팀이 NEJM에 발표한 CAR-T 세포 치료제 10년 장기 추적 연구 결과, 여포성 림프종 환자의 약 50%가 재발 없이 생존했으며 5.4년 이후 재발 사례는 0건으로 확인됐다. 이번 연구는 재발성·불응성 림프종 환자 38명을 대상으로 진행된 2상 임상시험의 결과로, 대부분의 재발은 치료 후 첫 1년 이내에 발생했다. 연구팀은 CAR-T 치료를 초기 단계로 앞당겨 적용하면 치료 잠재력을 더욱 확대할 수 있을 것으로 보고 관련 연구를 진행할 예정이다.
2026-07-13
