실시간 바이오 소식中 연구진, DMD 체내 유전자편집 첫 임상…고용량서 환자 1명 사망BIOBOOK TEAM입력 2026-10-29중국 후이다진과 연구진은 듀센근이영양증(DMD) 환자 대상 체내 유전자편집 첫 인체시험 결과를 발표했다. 소형 핵산분해효소 hfCas12Max를 단일 AAV9 운반체에 담아 근육에서 항디스트로핀 발현을 확인했다. 다만 고용량 투여군의 환자 1명이 심한 보체 활성과 사이토카인 폭풍으로 급성호흡곤란증후군에 빠져 숨졌다.BIOBOOK TEAMbiobookmedia@biobook.co.kr관련 기사식약처, 바이오시밀러 평가 가이드라인 개정…3상 면제 기준 제시식약처, 바이오 원료물질 인증제 현장 간담회…12월 가이드라인 발간콜마비앤에이치 3분기 영업이익 110억…전년比 12.4%↑독일 머크, 대전에 바이오 원부자재 생산센터 개소…3억유로 투자식약처, 의료제품 허가심사 혁신 등 특별성과 2건 선정식약처, 참치 메틸수은·해조류 중금속 국제 기준 논의 주도
