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트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료제 월 1회 투여 ASO 주사제…신속심사로 국내 도입

식품의약품안전처가 월 1회 투여하는 희귀 다발신경병증 치료제 '와이누아'를 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 제58호로 허가했다. 이 약은 1단계 또는 2단계 환자에게 사용되는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 주사제로, 간에서 TTR 단백질 합성을 억제해 비정상적 아밀로이드 침착을 막는다. 식약처는 지난 10일 허가를 완료했으며, 신속심사를 통해 환자의 치료 기회를 빠르게 확대할 예정이다.

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