유전자 편집으로 희귀 뇌전증 생존율 3배↑…발작 78%→13%↓

유전자 편집 기술로 희귀 신경질환인 드라벳 증후군 동물 모델의 45일 생존율이 27%에서 90%로 3.3배 증가한 연구 결과가 나왔다. 아데닌 염기 편집기(ABE)와 프라임 편집 기술을 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터로 전달해 SCN1A 유전자 변이를 교정한 결과, 또 다른 뇌전증 모델에서는 발작 빈도가 78.6%에서 13.3%로 감소했다. 해당 치료법은 신생아 쥐 모델의 DNA를 최대 59%까지 교정했으며, 유전성 신경 발달 장애 치료에 대한 새로운 가능성을 제시할 예정이다.