리젠엑스바이오 뒤센병 신약 FDA 신청, 발현율 71%↑

리젠엑스바이오(Regenxbio)의 뒤센근이영양증 유전자치료제 'RGX-202'가 평균 71%의 마이크로디스트로핀 발현율을 기록하며 미국 식품의약국(FDA) 허가 신청을 준비한다. 이번 임상은 마이크로디스트로핀 수치를 정상의 10%까지 높이는 것을 목표로 했으며, 2건의 심각한 부작용이 보고됐으나 해결됐다. 회사는 2027년 승인을 목표로 하고 있지만, 안전성 우려로 주가는 약 20% 하락했다.