리젠엑스바이오 DMD 치료제, 경쟁약 대비 발현율 3배↑

리젠엑스바이오의 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제 'RGX-202'가 임상 3상 주요 평가변수를 충족하며, 투여 환자에서 평균 71.1%의 디스트로핀 단백질 발현율을 보였다. 특히 8세 이상 소아 환자군에서 경쟁 약물 대비 3배 이상 높은 41.6%의 발현율을 기록했으며, 심각한 간 손상 발생률은 약 3%에 그쳤다. 리젠엑스바이오는 이번 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)에 가속 승인을 신청할 계획이다.