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혈액뇌관문(BBB) 투과 기술로 신경 증상 표적 희귀 소아질환 우선심사권(PRV)도 확보

데날리 테라퓨틱스의 헌터증후군(무코다당증 II형) 치료제 '아블라야'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속 승인을 획득했다. 이 약물은 이두론산-2-설파타제(IDS) 효소에 혈액뇌관문(BBB) 투과 기술을 적용해 신경 증상을 치료하는 기전이다. 데날리는 이번 승인으로 희귀 소아질환 우선심사권(PRV)을 확보했다.

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