아스트라제네카·아이오니스, TTR 심근병증 3상서 위약 대비 유의성 확보 실패

아스트라제네카와 아이오니스는 TTR 심근병증 환자 1400여 명을 대상으로 한 CARDIO-TTRansform 연구에서 에플론테르센이 위약 대비 심혈관 사건·사망 위험을 통계적으로 유의하게 낮추지 못했다고 밝혔다. 에플론테르센 투여군의 사건 발생률은 29%로 위약군 32%와 큰 차이가 없었고, 표준요법인 안정화제 사용 비율은 81%에 달했다. 제프리스는 침묵제와 안정화제 병용의 추가 이익이 기존 가정보다 작을 가능성을 제기했고, 알닐람은 차세대 후보물질 뉴크레시란의 임상 설계를 조정할 수 있다고 분석했다.