버텍스 카스게비, 투여 연령 2세로 ↓…5500명 어린이 대상

미국 식품의약국(FDA)이 버텍스의 유전자 치료제 카스게비의 투여 대상을 2세 이상으로 확대해, 5500명의 어린이가 추가로 치료 대상이 됐다. 이번 승인은 3상 임상 결과에 기반한 것으로, 겸상적혈구병(SCD) 환자군 8명 전원이 12개월 이상 중증 혈관폐쇄위기(VOCs)를 겪지 않은 것으로 확인됐다. 크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위 기술 기반 최초 치료제인 카스게비는 출시 이후 500명 이상의 환자가 치료를 시작했다.