루게릭병 새 치료 타깃 'Caspase-4'…ASO로 신경독성 완화

루게릭병(ALS)의 핵심 병리인 TDP-43 단백질 이상을 유발하는 'Caspase-4' 효소의 역할이 규명됐다. 인간 CASP4를 발현시킨 동물모델에서 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)로 해당 효소를 억제하자 TDP-43 병리 변화와 신경독성이 완화되는 것이 확인됐다. 이번 연구는 50종 이상 돌연변이와 연관된 ALS의 새로운 치료 타깃을 제시했으며, 해당 동물 모델은 신약 개발에 활용될 전망이다.