실시간 바이오 소식美 제외 세계 최초, 22세 성인 SMA 환자에 '1회 투여' 유전자 치료BIOBOOK TEAM입력 2026-04-30두바이 메드케어 병원이 미국 외 최초로 22세 성인 척수성 근위축증(SMA) 환자에게 1회 투여 유전자 치료제 '이트비스마'를 투여했다. 이 치료제는 결핍된 SMN1 유전자의 기능적 복제본을 뇌척수액에 직접 전달해 질병의 근본 원인을 해결한다. 현재까지 190명 이상의 SMA 환자를 치료한 메드케어는 이번 성공으로 성인 환자 치료의 길을 열었다.BIOBOOK TEAMbiobookmedia@biobook.co.kr관련 기사바이엘, 배우 멀리사 조앤 하트와 폐경 안면홍조 치료제 홍보엔데버, IPF 치료제 탈라데깁 2b상 성공…폐섬유화 감소아이암빅, IPO로 1억3500만달러 조달…항암제 임상 추진테라멕스, 아시에리스 자궁경부 병변 치료제 최대 2억5000만달러 도입블루엠텍, 360억원 전환사채 발행…전환가액 3235원일본 오노, 바이오헤이븐 IgG 분해제 3종 지역권 8000만달러 확보