美 제외 세계 최초, 22세 성인 SMA 환자에 '1회 투여' 유전자 치료

두바이 메드케어 병원이 미국 외 최초로 22세 성인 척수성 근위축증(SMA) 환자에게 1회 투여 유전자 치료제 '이트비스마'를 투여했다. 이 치료제는 결핍된 SMN1 유전자의 기능적 복제본을 뇌척수액에 직접 전달해 질병의 근본 원인을 해결한다. 현재까지 190명 이상의 SMA 환자를 치료한 메드케어는 이번 성공으로 성인 환자 치료의 길을 열었다.