"평생 1회 투여"…22세 SMA 환자, 美 밖 첫 유전자 치료 성공

두바이 메드케어 병원이 22세 성인 척수성 근위축증(SMA) 환자에게 유전자 치료제 '이트비스마'를 투여하며 미국 외 지역에서 첫 성인 환자 치료에 성공했다. 이 치료제는 척수강 내로 기능적 SMN1 유전자를 직접 전달하는 일회성 유전자 치료법으로, 질병의 근본 원인을 해결한다. 메드케어는 현재까지 190명 이상의 SMA 환자를 치료했으며, 이번 성공을 발판으로 성인 환자 대상 치료를 확대할 예정이다.