인텔리아 CRISPR 치료제, 발작 87%↓…FDA 허가 신청 착수

인텔리아 테라퓨틱스의 체내 유전자 편집 치료제 '론보구란 지클루메란(lonvo-z)'이 유전성 혈관부종(HAE) 3상 임상에서 위약 대비 붓기 발작을 87% 감소시키며 1차 평가변수를 충족했다. 단 1회 투여로 브래디키닌 생성을 유발하는 유전자를 비활성화하는 기전으로, 치료군 환자의 62%는 6개월의 평가 기간 동안 발작 및 추가 치료가 필요 없었다. 인텔리아는 미국 식품의약국(FDA)에 순차적 허가 신청을 시작했으며, 2027년 상반기 상용화를 목표로 올해 하반기까지 제출을 완료할 계획이다.