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3상서 발작률 87% 감소, 환자 60%는 '발작 제로' 심각한 부작용 없어 '기능적 완치' 기대감

인텔리아 테라퓨틱스의 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집 치료제 '론보-제트(lonvo-z)'가 유전성 혈관부종(HAE) 3상 임상에서 발작률을 87% 감소시켰으며, 환자의 60% 이상이 발작으로부터 완전히 해방됐다. 론보-제트는 단회 투여 크리스퍼 치료제로, 이번 3상 임상시험에서는 심각한 안전성 신호 없이 긍정적인 결과를 확인했다. 이번 결과를 바탕으로 인텔리아는 론보-제트를 기능적 완치 또는 기존 치료법을 뛰어넘는 대안으로 자리매김할 계획이다.

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