인텔리아, 단 1회 투여 CRISPR 치료제 3상서 부종 발작↓

인텔리아 테라퓨틱스의 유전자 편집 치료제가 단 1회 투여로 희귀 유전질환인 유전성 혈관부종(HAE) 환자의 부종 발작을 극적으로 감소시킨 것으로 3상 임상에서 확인됐다. 이 치료제는 체내에서 직접 DNA를 편집하는 최초의 생체 내(in vivo) 치료법으로, 두 번째 CRISPR 기반 의약품이 될 전망이다. 인텔리아는 이미 FDA에 순차 심사를 개시했으며, 미국과 유럽 내 약 2만명 규모의 HAE 시장을 공략할 예정이다.