인텔리아, CRISPR 치료제 유전성 혈관부종 발작 87%↓

인텔리아 테라퓨틱스의 CRISPR 유전자 편집 치료제 '론보-Z'가 유전성 혈관부종(HAE) 임상 3상에서 부종 발작률을 위약 대비 87% 감소시킨 것으로 확인됐다. 단회 투여로 진행된 이번 임상에서 론보-Z 투여군의 60% 이상이 발작을 전혀 겪지 않았으며, 이는 위약군 11%와 비교되는 수치다. 인텔리아는 해당 결과를 바탕으로 규제기관에 순차적 허가 신청을 이미 개시했으며, 승인 시 최초의 체내(in vivo) CRISPR 치료제가 될 예정이다.