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AAV1-hOTOF 유전자 치료, 42명 대상 2.5년 추적 관찰 결과 장기 안전성 및 효과 지속성 입증…'네이처' 게재
OTOF 유전자 변이로 인한 선천성 난청 환자 42명 중 90%가 AAV1-hOTOF 유전자 치료로 청력을 회복했다. 2.5년간 추적 관찰 결과, 청성뇌간반응(ABR) 역치는 97dB nHL 초과에서 42dB nHL로 개선됐다. 해당 치료법은 효과가 장기간 지속됐고 용량 제한 독성 없이 안전성이 확인됐다.
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