News1회 주사로 90% 청력 회복…유전성 난청 유전자 치료제BIOBOOK TEAM입력 2026-04-23OTOF 유전자 변이로 인한 유전성 난청 환자 대상 임상에서 1회 주사로 90%가 청력을 회복했으며, 최대 2.5년간 효과가 지속됐다. 해당 유전자 치료제는 AAV1 벡터를 이용해 정상 OTOF 유전자를 내이 유모세포로 전달하는 기전이다. 3세 미만 영유아 환자에서는 100%의 치료 효과가 확인됐으며, 성인 환자에서도 일부 개선이 나타났다.BIOBOOK TEAMbiobookmedia@biobook.co.kr관련 기사다케다, 기면증 1형 신약 오르제이풀 일본 승인알엔지노믹스, 미국 릴리 게이트웨이 랩스 합류…RNA 치료제 개발 가속알츠하이머 뇌에 3만8000회 자기 자극…인지 저하 지연 시험한미약품, 제넨텍에 HM17321 기술이전…총 23억달러GC녹십자 헌터라제, 인도·대만 품목허가…IV 14개국 진출중국 연구진, 이보네시맙 병용 삼중음성유방암 반응률 80%
