재발 위험 68% 줄였다…치료제 없던 희귀질환 MOGAD 정복 눈앞

로슈의 '엔스프링'이 희귀 자가면역질환인 MOGAD 환자의 재발 위험을 크게 낮추는 데 성공하며 세계 첫 치료제 탄생에 대한 기대감을 높이고 있다.

21일(현지시간) 바이오 전문매체 피어스파마에 따르면 로슈는 최근 열린 미국신경학회(AAN) 연례회의에서 엔스프링(성분명 사트랄리주맙)의 3상 임상 'METEOROID' 연구 결과를 발표했다. 연구 결과, 엔스프링은 위약 대비 MOGAD 재발 위험을 68% 감소시켰다.

MOGAD(myelin oligodendrocyte glycoprotein antibody-associated disease)는 면역체계가 신경섬유를 보호하는 수초를 공격하는 희귀 신경염증성 질환이다. 시력 상실, 근육 기능 장애 등 다발성 경화증과 유사한 증상을 유발하지만, MoG-IgG 자가항체가 발견된다는 점에서 구분된다.

현재 MOGAD에 대해 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 치료제는 없다. 환자들은 경험적 증거에만 기반해 코르티코스테로이드 등 면역억제제로 치료받고 있다. 이번 연구 결과를 발표한 독일 샤리테 의과대학의 프리데만 파울 박사는 "엔스프링의 결과는 매우 인상적이며, MOGAD 재발을 막는 최초의 승인 치료제로 이어질 수 있다"고 평가했다.

이번 3상 임상은 지난 2년간 최소 2번의 MOGAD 재발을 경험한 12세 이상 환자 132명을 대상으로 진행됐다. 연구 결과, 엔스프링 투여군의 재발 위험 감소율 68%는 통계적으로 매우 유의미한 수준이었다. 치료 효과는 투약 후 약 8~10주부터 나타나기 시작했다.

연구 48주차 시점에서 재발을 겪지 않은 환자 비율은 엔스프링 투여군이 87%로, 위약군 67%보다 높았다. 연간 재발률, 중증 재발률, MRI 병변 활성도 등 2차 평가지표 역시 1차 지표와 일관된 결과를 보였다.

안전성 측면에서 치료와 관련된 심각한 부작용은 보고되지 않았다. 악성 흑색종으로 인한 사망 사례가 1건 있었으나 치료와는 무관한 것으로 확인됐다. 전반적인 안전성 프로파일은 기존 시신경척수염(NMOSD) 스펙트럼 장애 임상에서 나타난 것과 거의 동일했다.

로슈는 올해 미국 FDA와 유럽의약품청(EMA)에 MOGAD 치료제로 엔스프링의 품목허가를 신청할 계획이다. 로슈는 MOGAD 적응증이 엔스프링의 최고 매출을 약 5억 스위스 프랑(약 8064억원)까지 끌어올릴 것으로 기대하고 있다. 엔스프링은 지난해 전년 대비 23% 증가한 3억6400만 스위스 프랑의 매출을 기록했다.