스카이호크, 헌팅턴병 치료제 15개월 데이터…비교군 대비 1.59점 우위

미국 스카이호크 테라퓨틱스는 헌팅턴병 RNA 스플라이싱 치료제 SKY-0515의 중간 단계 연구 최종 결과를 공개했다.

15개월 시점에서 투약 환자는 기능·인지·운동 복합 척도 점수가 평균 0.94점 개선됐고, 자연경과 데이터베이스의 미치료 비교군은 같은 기간 0.65점 악화됐다.

스카이호크 테라퓨틱스는 고용량 투여군에서 돌연변이 헌팅틴 단백질을 60% 이상 낮췄으며, 현재 두 건의 대규모 임상에서 SKY-0515를 평가하고 있다.