줄기세포 표면 편집해 골다공증 골절 위험 90% 이상 감소

줄기세포 표면을 변형해 골다공증 환자의 골절 위험을 90% 이상 낮추는 임상 결과가 나왔다.

11일(현지시간) 바이오온(BioOn)에 따르면 미국과 스페인 연구진은 국제학술지 셀(Cell)에 '당질피질 편집 중간엽 줄기세포/기질세포 치료' 연구 논문을 발표했다.

연구진은 말기 골다공증 여성 환자 10명(중위 연령 60.7세)을 대상으로 처음으로 인체 임상시험을 진행했다. 환자 본인의 골수에서 채취한 중간엽 줄기세포/기질세포(MSC) 표면을 편집해 정맥으로 1회 투여했다.

구체적으로 MSC 표면 당단백질인 CD44에 '시알릴루이스X'(sLeX)라는 당 구조를 붙여 골수 혈관을 찾아 들어가는 능력을 부여했다. 이 기술은 세포 안의 DNA나 RNA를 바꾸지 않고 세포 겉에 '귀소 표지'만 부착하는 방식이다.

임상 결과 심각한 부작용은 발생하지 않았다. 연간 골절 횟수는 치료 전 2년간 8회에서 치료 후 0.5회로 줄어 90% 이상 감소했다. 뼈 형성 표지자와 골 조직 면적, 골밀도도 함께 높아졌다.

골다공증은 폐경 후 에스트로겐 감소로 뼈가 약해지는 질환이다. 전 세계 50세 이상 여성 3명 중 1명이 관련 골절을 겪고, 매년 약 1000만 건의 골절이 발생한다.

현재 골다공증은 완치가 어려워 평생 약물을 써야 한다. 연구진은 부작용 우려로 치료 대상 여성의 30~35%가 치료를 회피하는 '치료 격차'가 있다고 설명했다.

연구진은 이번 결과가 당질피질 편집을 통한 MSC 기반 골다공증 치료의 가능성을 보여줬다고 평가했다.