3세 소아 간암 완전 소실…'GPC3-CAR T' 외래 치료 1년 무재발

화학요법에 반응하지 않던 3세 소아의 간암이 새로운 면역세포 치료로 완전히 사라졌다.

15일(현지시간) 미국 의학저널 뉴잉글랜드저널오브메디신(NEJM)에 게재된 연구에 따르면, 베일러의과대학과 텍사스어린이병원, 시애틀어린이병원 연구진은 소아 간암의 일종인 간모세포종 환아 1명을 대상으로 한 'GPC3-CAR T' 세포 치료 결과를 보고했다.

이 환아는 처음에 큰 원발성 간 종양과 폐 전이 병소를 갖고 있었다. 임상시험 참여 전 3차례 화학요법을 받았고 원발 종양과 폐 전이 2곳을 절제했지만, 더는 화학요법에 반응하지 않았고 수술 뒤 폐에 새로운 전이 병소가 재발했다.

연구진은 환아 자신의 세포에서 두 가지 벡터를 이용해 면역세포를 제작했다. 하나는 2세대 GPC3-CAR를, 다른 하나는 인터루킨-15(IL15)와 인터루킨-21(IL21), 유도형 카스파제9 안전 스위치를 암호화한다.

치료는 외래 환경에서 8주 간격으로 2회 주입됐다. 첫 주입 뒤 부분 관해가 관찰됐고, 두 번째 주입 뒤 영상 검사에서 전이 질환이 완전히 사라진 것으로 나타났다. 용량 제한 독성이나 사이토카인 방출 증후군은 발생하지 않았다. 치료 1년 뒤에도 완전 소실 상태가 유지됐다.

제1저자인 데이비드 스테핀 텍사스어린이병원 세포치료·골수이식 부책임자는 "이 사례는 화학요법에 내성이 생긴 고형암에서 외래 환경으로 지속적인 완전 관해를 전신 독성 없이 달성할 수 있음을 보여준다"고 말했다.

교신저자인 안드라스 헤체이 시애틀어린이병원 수석연구원은 "이번 연구는 이 신형 CAR T 세포가 간모세포종의 안전하고 효과적인 치료법이 될 수 있다는 근거를 제공한다"며 "GPC3 양성 고형암 환자를 대상으로 한 추가 평가가 필요하다"고 강조했다.