CAR-T 세포, 류마티스 관절염 6명 모두 호전…3명 약 끊어

CAR-T 세포 치료가 난치성 류마티스 관절염 환자 6명 모두의 질병 활동도를 낮췄고, 이 가운데 3명은 약물 복용을 중단했다.

27일(현지시간) 국제학술지 네이처 메디신에 발표된 연구 결과다. 독일 베를린 샤리테 의대 연구진은 난치성 류마티스 관절염 환자를 대상으로 한 CAR-T 세포 치료 임상시험 결과를 공개했다.

류마티스 관절염은 면역체계가 자신의 관절을 공격해 염증과 부종을 일으키는 만성 자가면역 질환이다. 기존 치료법은 염증을 억제할 뿐 완치하지 못해 환자가 평생 약을 복용해야 한다.

연구진은 중증 난치성 환자 6명에게 항류마티스 약물을 모두 중단시킨 뒤, 키버나가 개발한 자가 전인간 CD19 CAR-T 세포 치료제 '미보캅타진 오토류셀'(miv-cel)을 1회 투여했다. 환자들은 36~52주간 추적 관찰을 받았다.

안전성 측면에서 모든 환자에게 사이토카인 방출 증후군(CRS)이 나타났지만 1~2등급의 경미한 수준이었다. 신경독성 증후군이나 중대한 이상반응은 발생하지 않았다.

치료 효과를 보면 환자의 혈액과 조직에서 CD19 양성 B세포가 크게 줄었고 자가항체도 지속적으로 감소했다. 6명 중 4명은 항돌연변이 시트룰린화 비멘틴(ACPA) 항체가 음성으로 전환됐고, 5명은 류마티스 인자 IgM이 음성이 됐다.

면역억제 치료를 중단했음에도 6명 전원의 질병 활동도가 개선됐다. 마지막 추적 시점의 DAS28-CRP 점수 중앙값은 34% 하락했고, 3명은 관해 기준과 미국류마티스학회 70% 반응 기준을 충족했다.

연구진은 "난치성 류마티스 관절염 환자에서 CD19 CAR-T 세포 치료가 양호한 단기 내약성을 보였다"며 추가 연구가 필요하다고 평가했다.