압타바이오 2상 '유효성' 빠졌다…ASN 구두발표로 검증 넘겨

압타바이오의 조영제 유발 급성 신장 손상(CI-AKI) 치료 후보물질 임상 2상 톱라인에서 시장이 주목한 유효성 데이터가 빠졌다.

압타바이오는 14일 공시를 통해 아이수지낙시브(APX-115)의 글로벌 임상 2상 톱라인 데이터를 수령했다고 밝혔다. 이번 임상은 경피적 관상동맥 중재 시술(PCI) 환자를 대상으로 약물을 5일간 경구 투여한 뒤 위약군과 비교하는 방식으로 한국과 미국 내 14개 의료기관에서 다기관·무작위배정·이중눈가림으로 진행됐다.

1차 평가지표인 12주간의 이상반응, 심전도, 혈액 및 소변 검사에서는 위약군과 유의미한 차이가 없는 우수한 내약성을 입증했다. 추정 사구체여과율(eGFR)이 45mL/min/1.73㎡ 이하인 중증 신기능 저하 고위험군에서도 안전성 문제가 불거지지 않았다.

다만 통상 임상 2상 톱라인 공시에서 투자자와 제약업계가 가장 주목하는 유효성 수치는 이번 발표에 포함되지 않았다. 임상 설계 당시 1차 지표를 안전성으로 잡아 규정상 결함은 아니지만, 시장이 기다려온 핵심은 '실제 신장 손상을 얼마나 예방했는가'였다.

조영제는 체외 배출 과정에서 세뇨관 세포 손상과 혈관 수축을 일으켜 급성 신부전을 유발할 위험이 높다. 현재 이를 사전에 차단하거나 직접 치료하는 승인 의약품이 없어 생리식염수 수액 주입이나 조영제 투여량 최소화 같은 보존 치료에 의존하고 있다.

아이수지낙시브의 상업적 가치는 2차 평가지표로 설정된 투여군과 위약군 간 급성 신장 손상 발생률 차이, 혈청 크레아티닌 수치 변화, 사구체여과율 방어율 등 신기능 보전 지표에 달려 있다. 회사는 과도한 활성산소(ROS) 생성을 유발하는 NADPH 산화효소를 광범위하게 억제하는 판-녹스(Pan-NOX) 기전으로 신장 조직의 산화 스트레스와 염증을 줄인다고 강조해 왔다.

임상 진행 과정의 변화도 유효성 데이터를 면밀히 살펴야 하는 이유로 꼽힌다. 압타바이오는 2026년 2월 6일 식품의약품안전처에, 2026년 3월 13일 미국 식품의약국(FDA)에 각각 임상시험계획 변경승인을 신청해 대상자 수를 조정했다. 당초 무작위배정 280명 중 시술 대상 200명 규모를 최종적으로 무작위배정 230명 중 평가 가능 대상자 160명으로 축소했다.

임상 속도를 높이기 위한 전략적 선택이었으나, 모집단 규모가 줄어들면 2차 평가지표에서 통계적 유의성(p-value)을 확보하기가 상대적으로 까다로워질 수 있다는 것이 임상 통계 분야의 일반적인 시각이다.

회사는 이번 임상 2상의 일부 유효성 데이터를 2026년 미국신장학회(ASN 2026)의 최신 혁신 임상(Late-Breaking Oral Session) 구두 발표를 통해 공개하겠다고 설명했다. 최종 임상시험결과보고서(CSR) 수령 목표 시점은 2027년 상반기로 제시됐다.

유효성 데이터의 수준은 향후 압타바이오가 추진하는 글로벌 기술이전 협상의 성패를 가를 분수령이다. 회사는 동일 물질로 진행 중인 당뇨병성 신장질환(DKD) 임상 2b상과 조영제 급성 신장 손상을 묶어 대형 제약사에 '패키지 딜' 형태로 기술이전하는 구상을 그리고 있다.

두 적응증 모두 만성 또는 급성 신장 질환이라는 공통분모를 지녀 급성 손상 예방 효과가 확실한 수치로 입증돼야 패키지 파이프라인 전체의 기술료 협상력이 극대화될 수 있다. 안전성 관문을 통과한 아이수지낙시브가 학회 현장에서 글로벌 제약사를 설득할 수준의 2차 유효성 숫자를 제시할 수 있을지 업계의 시선이 집중되고 있다.