현대바이오 제프티, SFTS 임상 2상 도전…"환자 모집·유효성 검증 불투명"

현대바이오가 범용 항바이러스제 후보물질 '제프티'로 중증열성혈소판감소증후군(SFTS) 국내 임상 2상에 도전한다. 다만 환자 모집 구조와 유효성 검증 체계가 불투명하다는 지적이 나온다.

현대바이오는 13일 서울 중구 한국프레스센터에서 설명회를 열고 제프티의 SFTS 임상 2상 시험계획을 식품의약품안전처에 신속히 제출하겠다고 밝혔다. 참진드기 매개 바이러스 감염병인 SFTS는 국내 누적 치명률이 약 18%에 이른다. 지난해에는 280명이 감염돼 41명이 사망했지만 국내 허가를 받은 치료제가 없다.

회사는 기존 구충제 성분 니클로사마이드의 흡수율을 개선한 제프티의 코로나19 인체 투여 데이터와 외부 동물실험 논문 등을 근거로 2027년 5월 첫 환자 투약을 개시하겠다는 계획을 내놨다.

문제는 환자 모집 구조다. SFTS는 연간 국내 발생 환자 수가 200명대에 불과하다. 감염 초기 증상이 일반 감기나 소화불량과 유사해 진단이 늦는 대표적 감염병이기도 하다. 질병관리청 집계에 따르면 환자들은 진드기에 물린 뒤 평균 일주일이 지나 중증 장기부전 단계로 악화된 상태에서야 의료기관을 찾는다.

항바이러스제가 유의미한 효과를 내려면 감염 극초기 환자에게 투약해야 한다. 그러나 전국 상급종합병원에 흩어져 산발적으로 입원하는 초기 환자를 5월부터 10월까지의 유행 기간에 집중적으로 선별해 임상시험에 등록시키는 것은 구조적 한계가 뚜렷하다는 지적이 나온다. 회사 경영진도 조기 환자 등록과 관계기관 협조가 관건이라고 인정하면서도 이를 담보할 구체적 프로토콜이나 환자 유인책은 제시하지 못했다.

근거 데이터의 신뢰성도 도마에 올랐다. 현대바이오가 내세운 과학적 근거는 세포 실험과 외부 독립 연구진의 랫드(설치류) 동물실험에서 유도된 약물 노출량을 자사 제형으로 재현했다는 수준에 머물러 있다. 인체 내 감염병 환자 대상의 유효 농도와 안전역이 동일하게 유지될 수 있는지는 별개의 영역이라는 지적이다.

일본 후지필름도야마화학의 아비간도 실제 임상 3상에서 사전 설정한 1차 치명률 개선 목표를 입증하지 못해 치료 대안 부재를 이유로 예외적 승인을 받은 전례가 있다. 동물실험의 단순 약동학 재현과 세포실험 데이터만으로 실제 환자군에서의 바이러스 감소율과 사망률 억제를 장담하기는 어렵다는 분석이 나온다.

이번 발표는 현대바이오가 반복해 온 적응증 변경 전략의 연장선이라는 비판도 피하기 어렵다. 현대바이오는 2020년부터 제프티를 코로나19 먹는 치료제로 개발하며 긴급사용승인을 거듭 공언했으나 보건당국 문턱을 넘지 못했다. 이후 뎅기열, 한타바이러스, 조류독감, 사람유두종바이러스 등 미충족 수요가 높은 고위험 질환군을 차례로 거론하며 범용 플랫폼이라는 구호를 앞세워 왔다.

2022년과 2023년 코로나19 임상 당시에도 데이터의 신뢰성과 확증적 임상 미비 등을 이유로 품목허가 및 승인 절차가 좌초된 바 있다. 국내 환자 수가 극히 적고 임상 디자인이 까다로운 희귀 중증 감염병을 새 적응증으로 택한 것은 기술 검증을 우회하려는 포석이라는 시각도 존재한다.

식약처와의 사전 협의는 물론 임상 2상 계획이 실제로 승인될지, 승인되더라도 약효를 입증할 수 있는 초기 환자 모집군을 확보할 수 있을지는 미지수다. 규제당국의 시험계획 승인 여부와 실제 초기 환자 등록 체계 구축 여부를 면밀히 따져봐야 하는 이유다.