"체내 CAR-T 치료 15개월 추적"…다발골수종 4명 중 1명 완전관해 유지

생체 내(체내) CAR-T 치료를 받은 재발·불응성 다발골수종 환자 4명 가운데 1명이 15개월째 완전관해를 유지한 것으로 나타났다.

중국 화중과학기술대학 메이헝(梅恒)·후위(胡豫) 교수 연구진은 6일(현지시간) 국제학술지 네이처 메디신(Nature Medicine)에 생체 내 B세포성숙항원(BCMA) CAR-T 치료제 'ESO-T01'의 장기 추적 결과를 발표했다.

연구진은 앞서 백혈구 성분채집술과 림프구 제거 없이 ESO-T01을 투여한 환자 4명을 최대 3개월간 추적한 초기 결과를 보고한 바 있다. 이번 연구는 추적 기간을 최대 15개월로 늘려 안전성과 관해 지속 기간을 확인했다.

추적 결과 면역원성이나 유전자 삽입 관련 독성은 나타나지 않았고, 초기 보고 이후 ESO-T01과 관련된 중대한 이상반응도 추가로 발생하지 않았다.

환자 4명 중 1명은 15개월간 엄격한 완전관해를 유지했다. 무진행생존기간 중앙값은 4.0개월(범위 3.0~15.0개월)이었다.

나머지 3명은 재발하거나 병이 진행했으며 모두 골수 외 침범을 동반했다. 이들은 결국 추적 기간 중 사망했다. 진행 이후 여러 구제요법으로 전체 생존기간은 투여 후 5.5~10.9개월까지 연장됐다.

연구진은 "관찰된 제한적 지속성은 생체 내 CAR-T 플랫폼의 추가 최적화가 필요함을 보여준다"라고 평가했다.

CAR-T 치료는 환자의 T세포를 몸 밖에서 조작해 다시 넣는 방식으로, 생산 제약과 물류 부담, 긴 대기 시간, 높은 비용이 한계로 지적돼 왔다. 미국의 실제 진료 데이터에서는 상업용 BCMA CAR-T 대상 환자의 12개월 투여 누적 비율이 40% 미만이고, 대기 중 사망률은 26%에 달했다.

생체 내 CAR-T는 바이러스나 비바이러스 벡터로 CAR를 체내 T세포에 직접 전달해 맞춤형 제품을 기성 치료제로 전환하는 대안으로 주목받고 있다. 다만 임상 데이터는 여전히 부족한 상황이다.

이번 임상시험 등록번호는 NCT06691685다.