미룸, 희귀 간질환 치료제 '리브말리' 3상 성공…세번째 적응증 노린다

미룸 파마슈티컬스의 희귀 간질환 치료제 '리브말리'가 담즙정체성 소양증 환자를 대상으로 한 3상 임상시험에서 목표를 달성했다.

12일(현지시간) 피어스파마에 따르면 미룸은 회장관 담즙산 수송체(IBAT) 억제제인 리브말리의 '익스팬드' 임상시험에서 1차 평가변수를 충족하고 5개 2차 평가변수 모두에서 유의미한 개선을 확인했다.

이번 시험은 초희귀 담즙정체성 간질환으로 인한 심한 가려움증(담즙정체성 소양증)을 앓는 생후 6개월 이상 환자 52명을 대상으로 진행됐다. 참가자 중 소아는 46명, 성인은 6명이었다.

리브말리 투여군은 20주간 가려움증 중증도 점수가 평균 1.81포인트 개선돼 위약군의 0.83포인트를 크게 웃돌았다. 혈청 담즙산 수치도 기저치 대비 70.1% 줄어 위약군의 3.5% 감소와 대비됐다.

담관 폐쇄로 생기는 영아 간질환인 담도폐쇄증 하위군에서는 가려움증 점수가 2.16포인트 개선돼 위약군의 1.01포인트를 상회했다. 가려움증이 호전된 날의 비율도 96.4%로 위약군의 52.2%보다 높았다.

미룸은 이번 시험에서 새로운 안전성 신호가 나타나지 않았고 기존 임상시험과 안전성 데이터가 일치했다고 밝혔다.

뉴욕대 랑곤헬스의 제니퍼 비토리오 소아과 부교수는 "담즙정체성 소양증은 초희귀 담즙정체성 간질환 환자에게 끊임없고 심각한 고통을 준다"며 "익스팬드에서 관찰된 가려움증과 혈청 담즙산 수치 개선의 규모와 일관성은 담도폐쇄증 환자를 포함해 설득력 있다"고 말했다.

리브말리는 현재 알라질증후군(생후 3개월 이상)과 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC·생후 12개월 이상) 등 두 가지 소아 담즙정체성 간질환의 소양증 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다.

미룸은 2027년 상반기 FDA에 리브말리의 적응증 확대를 신청할 계획이다. 승인되면 세 번째 적응증을 확보하게 된다.

리브말리는 2014년 샤이어가 2억6000만달러에 인수하며 잠재적 블록버스터로 주목받았다. 미룸은 2018년 이 약물의 권리를 사들였고, 2025년 리브말리 매출은 3억6000만달러로 전년 대비 69% 증가했다.

세 번째 적응증 확보 시 리브말리는 두 가지 소양증 적응증만 보유한 경쟁 약물 입센의 '빌바이'보다 우위를 점하게 된다.

미룸은 최근 파이프라인 성과가 잇따르고 있다. 지난 8월에는 희귀 골병변 질환인 진행성 골화성 섬유이형성증(FOP) 치료제의 FDA 승인을 받았고, 9월에는 단클론항체 '브렐로비투그'가 B형간염 델타 3상 시험에서 긍정적 결과를 냈다.

앞서 5월에는 원발성 경화성 담관염(PSC) 관련 담즙정체성 소양증 치료제 후보 '볼릭시바트'가 FDA로부터 혁신치료제 및 희귀의약품 지정을 받았다. 미룸은 2027년 1분기 2b상 결과 발표를 예상하고 있다.