미국 울트라제닉스, GSDIa 유전자치료제 FDA 첫 허가

미국 식품의약국(FDA)은 미국 울트라제닉스의 첫 유전자치료제 젠글리코스를 글리코겐축적병 1a형(GSDIa) 치료제로 가속 승인했다. 젠글리코스는 간에서 포도당을 내보내는 G6PC 유전자를 전달해 3상 임상에서 위약보다 하루 옥수수전분 섭취량을 평균 31% 줄였다. 울트라제닉스는 가속 승인 조건으로 50명과 대조군 20명의 안전성·유효성 데이터를 FDA에 제출할 계획이다.