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생쥐 간·망막서 높은 편집 효율 및 안전성 입증

VLP 기반 신규 염기교정 기술이 단회 투여로 생쥐 간에서 최대 64.2%의 C-to-T 편집 효율을 달성했다. UDG 억제 기전을 강화한 이 시스템은 망막에서도 24.2%의 편집률을 기록했으며, 오프타겟 부작용 없이 질환 모델에서 치료 효과를 입증했다. 이는 기존 AAV나 LNP 전달 방식보다 높은 특이성을 나타낸 결과다.

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