환자 사망에도 FDA 혁신치료제 지정…뉴로진, 상업화 준비

뉴로진이 레트증후군 유전자치료제 'NGN-401'의 상업화를 위해 최고상업책임자(CCO)를 영입, 약 18개월 전 환자 사망 사고에도 FDA 혁신치료제로 지정된 약물의 출시를 준비한다. NGN-401은 AAV 벡터로 MECP2 유전자를 전달하는 기전으로, 고용량 투여는 중단됐으나 저용량 투여군 대상 등록 연구는 계속 진행 중이다. 회사는 2분기 내 투약을 완료하고 품목허가신청(BLA)을 제출할 계획이다.