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전체 3상 실패 불구, 카파 경쇄 하위그룹서 명확한 효과 확인 사망률 58.3%→31.3% 감소...올해 내 허가 신청 목표

아스트라제네카(AZ)의 희귀질환 치료제 안셀라미맙이 특정 하위그룹 환자의 생존율을 62% 개선했으며, 해당 그룹의 사망률은 위약군 58.3% 대비 31.3%로 감소했다. 이번 3상은 AL 아밀로이드증 환자 406명을 대상으로 진행됐으며, 긍정적 데이터는 카파 경쇄 동형을 가진 72명의 환자에게서 확인됐다. 반면 람다 동형 환자군에서는 유의미한 효과를 보이지 못했으나, AZ는 카파 하위그룹 데이터를 기반으로 올해 내 규제 당국에 승인을 신청할 계획이다.

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