News60일 배양 소뇌 오가노이드로 '프리드라이히 실조증' 역전BIOBOOK TEAM입력 2026-05-1260일 만에 배양한 소뇌 오가노이드로 희귀 유전병 '프리드라이히 실조증'의 병리적 특징이 역전됐다. 히스톤 억제제와 크리스퍼 유전자 편집으로 FXN 유전자를 교정해 프라탁신 단백질 발현을 정상화한 결과다. 해당 모델은 향후 관련 질환의 약물 및 유전자 치료제 개발에 활용될 전망이다.BIOBOOK TEAMbiobookmedia@biobook.co.kr관련 기사미국 법원, 머크·아스트라제네카 약가 협상 소송 기각로슈, 한미약품 비만약 계약…최대 23억달러 규모FDA, 레젠엑스바이오 헌터증후군 유전자치료제 임상 재중단미국 케네디 장관, 아동 백신 분류 조정 공개 의견 수렴FDA, 카프리코 세포치료제 심사 3개월 연장…11월 22일 결론FDA, 레젠엑스바이오 RGX-121 임상 보류…재신청 차질
