"압도적으로 긍정적"…디스크, FDA 거절 딛고 희귀질환약 재신청

디스크 메디슨의 희귀질환 치료제 후보 비토페르틴이 3상 임상시험에서 공동 1차 평가지표를 모두 충족하며 미국 식품의약국(FDA) 재신청에 나선다.

19일(현지시간) 피어스바이오텍에 따르면 디스크 메디슨은 적혈구생성 프로토포르피린증(EPP) 환자를 대상으로 한 비토페르틴 3상 시험에서 공동 1차 및 2차 평가지표를 달성했다. 이 소식에 디스크 주가는 장 전 거래에서 55% 급등한 88.37달러를 기록했다.

FDA는 지난 2월 대리 평가지표의 변화가 실제 임상 결과 개선으로 이어질지 불확실하다는 이유로 비토페르틴 승인을 거절했다. 당시 FDA는 생체지표 변화와 햇빛 노출 증가 사이의 연관성이 입증되지 않았다고 지적했다.

이번 3상 시험은 생체지표인 전혈 무금속 프로토포르피린 IX(PPIX)와 햇빛 노출 사이의 연관성을 보다 명확히 보여줬다. 위약군 대비 전혈 무금속 PPIX는 기저치보다 41.4% 감소해 공동 1차 평가지표 중 하나를 충족했다.

투약 6개월 차에 비토페르틴을 복용한 환자들은 통증 없이 빛에 노출된 시간이 위약군보다 월평균 12.2시간 더 길었다. 이는 나머지 공동 1차 평가지표를 충족한 것으로, PPIX 감소와 햇빛 내성 증가 사이의 연관성을 강화했다.

BMO캐피털마켓츠 분석가들은 투자자 메모에서 이번 데이터를 "압도적으로 긍정적"이라고 평가했다. 이들은 "새로 공개된 데이터는 EPP 환자에서 이 자산의 압도적인 효능을 명확히 보여준다"며 "비토페르틴의 전혈 무금속 PPIX에 대한 영향과 햇빛 내성을 의미 있게 높이는 능력은 EPP의 새로운 표준 치료를 가리킨다"고 밝혔다.

기존 치료제로는 클리누벨 파마슈티컬스의 시네스가 있다. 존 퀴젤 디스크 최고경영자(CEO)는 지난달 모건스탠리 행사에서 시네스를 복용하는 EPP 환자는 "상당히 적은 수"라고 말했다. 그는 상위 10~15개 센터에서 치료받는 약 600명을 시작으로 더 많은 환자에게 접근하겠다는 계획을 밝혔다.

디스크는 연내 FDA 승인을 재신청하고 2027년 중반 승인 결정이 나올 것으로 예상한다. BMO 분석가들은 승인 확률을 반영한 최대 매출 컨센서스를 10억달러로 제시했으며, 자체적으로는 이보다 높은 12억달러를 전망했다.

2차 평가지표에서도 긍정적 결과가 나왔다. 디스크는 광독성 반응 비율 감소와 통증 없는 총 빛 노출 시간 증가를 보고했다. 또 햇빛 노출 후 초기 증상 발현까지의 시간이 늘어난 것으로 나타났다.

삶의 질과 관련한 두 가지 탐색적 지표에서도 유의미한 개선이 확인됐다. 비토페르틴은 전반적으로 내약성이 양호했으며 3등급 이상의 치료 관련 이상반응은 없었다. 가장 흔한 이상반응은 어지럼증으로 환자의 절반에서 나타났지만 경증 또는 중등도였고 대체로 일시적이었다.