식약처, 첨단바이오 심사 잣대 선제 공개…벤처 '데스밸리' 막는다

식품의약품안전처가 첨단바이오의약품 심사 기준을 사전에 공개하며 바이오 벤처의 시행착오 줄이기에 나섰다.

식약처는 19일 의약품안전나라 누리집을 통해 첨단바이오의약품 규제 교육 콘텐츠를 공개했다. 세포·유전자치료제와 조직공학제제 등 고난도 신기술 영역에서 심사관이 실제 요구하는 데이터 작성 기준과 평가 잣대를 공식화한 선제적 지원책이다.

첨단바이오의약품은 살아있는 세포와 유전물질을 다뤄 배치 간 동등성 입증과 불순물 관리, 작용 기전 증명이 까다롭다. 그러나 국내 바이오 벤처 대다수는 규제과학(RA)과 허가 전담 인력이 부족해 해외 사례를 자의적으로 해석하다 보완 통보를 받는 경우가 잦았다.

이번 콘텐츠는 심사기준 및 제출자료 안내, 심사자료 작성 요령, 규제 지원정보 등 3개 실무 영역으로 구성됐다. 품질(CMC), 비임상 안전성·유효성, 임상 설계 등 개발 단계별 필수 심사 항목을 명문화했다.

세포 채취부터 완제품 제조에 이르는 공정 검증, 바이러스 벡터의 안전성 및 체내 분포 평가, 장기추적조사 계획 등 첨단바이오의약품 특화 요건도 구체적으로 담았다. 허가신청서와 임상계획서 작성 요령을 실제 심사 시각에서 안내해 보완 제출로 인한 일정 순연을 사전에 차단하도록 했다.

이번 조치는 식약처가 추진해 온 혁신제품 사전상담 체계 고도화의 연장선이다. 식약처는 지난 9월 23일 최근 1년간 축적한 366건의 혁신제품 사전상담 사례를 담은 상담사례집을 개정 발간했다. 사후 심사에서 연구개발 초기 규제 요건 안내로 패러다임을 옮기는 흐름이다.

규제 가이드라인의 공식 공개는 벤처투자 위축으로 생존 위기에 놓인 바이오 업계의 개발 비용 절감에 도움이 될 것으로 평가된다. 임상시험계획 검토 과정에서 보완 요구를 받으면 자료 준비와 재검토에 최소 수개월에서 1년 이상이 추가로 걸린다. 이는 위탁개발생산(CDMO) 일정 연기에 따른 위약금과 추가 운영자금 조달 부담으로 이어져 기업을 '데스밸리(죽음의 계곡)'로 내모는 주원인이 돼 왔다.

다만 표준 교육 자료만으로 첨단바이오 분야의 규제 장벽이 모두 해소되기는 어렵다는 지적도 나온다. 세포·유전자치료제는 투여 방식과 유전자 편집 도구, 벡터 플랫폼이 제각각인 맞춤형 신약이 대다수여서 연구자 맞춤형 심층 대면 상담이 필수적이라는 이유에서다.

이번 온라인 콘텐츠가 현장 성과로 이어지려면 실제 신청 단계에서 식약처 심사관과의 양방향 사전 미팅과 신속심사 제도가 촘촘히 연계돼야 할 전망이다. 글로벌 재생의료 시장 기준에 맞춘 규제 가이드라인의 신속하고 유연한 개정도 국내 첨단바이오 기업의 상용화 속도를 좌우할 변수로 꼽힌다.